Buongiorno dottore. Le espongo il problema, grave, di 
una cara amica. Ha partorito da poco e al piccolo, siccome non muoveva piu' gli arti e dopo vari esami hanno riscontrato un'amiotrofia spinale.Purtroppo le hanno detto che non arrivera' ai due anni. 

Vorrei saperne di più e se e' proprio vero che non c'e' niente che si possa fare.
Io sono in attesa del secondo bimbo, donando il cordone ombelicale al piccolo si puo' fare qualcosa se e' compatibile?

Grazie. Daniela



Gentile Signora,

da cio' che mi riferisce, direi che si tratta della forma congenita della amiotrofia spinale, detta malattia di Werding-Hoffmann. 

E' caratterizzata da un esordio molto precoce, con progressivita' ed esito fatale entro pochi anni. Per i neonati affetti e' opportuno limitarsi a seguire l'andamento clinico, fornendo un supporto di fisiochinesiterapia respiratoria e antibioticoterapia durante gli episodi 
infettivi a carico delle vie aeree. Nella grande maggioranza dei casi sara' uno di questi episodi a determinare il decesso dei pazienti. 

Poiche' tuttavia esistono casi ad esordio precoce e sopravvivenza superiore all'anno, se il piccolo non presenta episodi infettivi gravi, si puo' tentare di effettuare una ventiloterapia di supporto.

Non ho trovato dati che confermino che le cellule del cordone ombelicale possano essere utili.

Dott. Paolo Calzolari 

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